A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Qfitlia (fitusirana sódica), indicado para o tratamento de pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
De acordo com a Anvisa, o medicamento da empresa Sanofi Medley, poderá ser utilizado por adultos e adolescentes a partir de 12 anos e tem como objetivo prevenir ou reduzir episódios de sangramento, um dos principais problemas enfrentados por pessoas com a doença.
A análise do produto recebeu prioridade regulatória, já que a hemofilia é considerada uma doença rara. O procedimento segue a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC), que estabelece critérios especiais para avaliação mais rápida de terapias destinadas a doenças raras.
A hemofilia é uma condição genética rara que afeta a capacidade de coagulação do sangue, dificultando a interrupção de sangramentos. A doença está ligada ao cromossomo X e ocorre devido à deficiência de proteínas conhecidas como fatores de coagulação. A hemofilia A é causada pela ausência do fator VIII, enquanto a hemofilia B está associada à falta do fator IX.
A gravidade da condição varia conforme o nível desses fatores no sangue. Em casos mais graves, podem ocorrer hemorragias espontâneas, principalmente em articulações e músculos, o que pode provocar danos crônicos se não houver acompanhamento adequado.
Segundo dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil possui 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia, sendo 11.863 com hemofilia A e 2.339 com hemofilia B.
