Pacientes com fenilcetonúria, uma doença genética grave e rara, passam a contar com uma nova opção de tratamento no Brasil para evitar danos neurológicos severos.
A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro do SEPHIENCE™, um novo medicamento voltado para o tratamento da doença, também conhecida mundialmente pela sigla PKU. A aprovação foi divulgada nessa quarta-feira (18/2).
Doença e impacto
A fenilcetonúria é causada pela deficiência de uma enzima hepática responsável por converter a fenilalanina, um aminoácido presente nas proteínas da alimentação.
A elevação dessa substância no sangue possui efeito neurotóxico. Sem o controle dietoterápico adequado iniciado no primeiro mês de vida, a doença causa sequelas graves, como déficits neurocognitivos e deficiência intelectual severa e irreversível.
Ação do medicamento
Indicado para crianças e adultos, o SEPHIENCE™ atua diretamente na quebra da fenilalanina. Essa ação permite ampliar as possibilidades na dieta alimentar restrita dos pacientes, promovendo melhor qualidade de vida e bem-estar.
De acordo com o Ministério da Saúde, a condição é verificada em um a cada 15 mil a 17 mil nascimentos no país.
